T3T4期直肠癌术前放化疗的Ⅲ期临床研究已经证实5FU/四氢叶酸联合放疗对肿瘤的病理完全缓解（pathologic complete response，pCR）和局部控制率（local control，LC）有益，但可否运用这些中间评价指标替代总生存期（overall survival，OS）作为评价终点尚需进一步验证。一项联合两个大型Ⅲ期研究的荟萃分析评估了放化疗与单纯放疗对患者无进展生存期（progression⁃free survival，PFS）和OS的益处，探讨PFS、pCR和LC是否可作为早期评价指标。该分析联合统计了EORTC 22921（1 011例患者）和FFCD 9203（756例患者）两个研究的数据，比较新辅助化放疗与放疗在OS、PFS、LC和远期进展时间的差异，同时采用加权直线回归进行评估。中位随访时间5.6年，化放疗（886例患者）与放疗（881例患者）相比，OS、远期进展时间、PFS没有延长，化放疗组的5年生存率是66.3%，放疗组是65.9%（P=0.66）。而化放疗组的LC明显提高（P< 0.000 1），1年、2年和3年的LC分别为97.8%、93.8%和89.3%，放疗组分别为96.0%、92.3%和84.7%。分析结果显示PFS是唯一可替代OS的变量，LC、远期进展时间不能预测新辅助化放疗对OS的作用，而且所有病理参数（如ypT0和ypN0）均不能替代LC、PFS和OS作为评价指标。由此可见，尽管化放疗比放疗明显提高LC，但并不能延长OS或PFS，且LC不能替代OS或PFS作为评价指标，OS和PFS仍然是Ⅲ期临床研究评价临床获益的主要终点指标。［J Clin Oncol，2011，29（15s）：abstr LBA 3506.］