正确认识与对待循证医学实践中的缺陷
金志春
湖北省妇幼保健院, 武汉 430070

作者简介:金志春(1962-),男,湖北荆州人,一级主任医师,医学博士,主要从事中西医结合妇科与生殖医学。

摘要

循证医学是一种较好的指导临床实践的方法,但在循证医学实践中还存在一些缺陷,如最佳证据的过度化与绝对化,过度重视最佳证据的普遍性,忽视最佳证据获取过程中的缺陷等。在循证医学实践中,正确认识证据的相对性、普遍性和特殊性,遵循循序渐进的策略,临床医学实践将会少走弯路。

关键词: 循证医学; 缺陷
中图分类号:R-02 文献标识码:A
Correctly Recognizing and Treating the Defects of Evidence-Based Medicine Practice
JIN Zhi-chun
Hubei Women and Children Hospital, Wuhan 430070, China
Abstract

Although evidence-based medicine (EBM) is a good guideline in clinical practice, some defects could be found when realizing the EBM practice, such as excessive and absolutization about the best evidence, overly paid attention to the universality of the best evidence and paid no attention to defects in the process of obtaining the best evidence, etc. In the EBM practice, accurately understanding the relativity, universality and particularity of evidence of EBM, following the strategy of gradual improvement, clinical medicine practice would avoid detours.

Key words: evidence-based medicine; defect

在20世纪中期后,发达国家,特别是美国,由于人们对医疗需求不断增长与卫生资源匮乏之间矛盾的日益加剧,为了控制持续上升的医疗费用,健康支持组织基于对医疗“按服务收费”、医生根据传统的经验进行诊疗不可取和对医生不信任的认识而提出循证医学(evidence-based medicine,EBM)。他们认为,追求利润会刺激医生提供不必要的服务,医生根据经验诊疗不规范也不好控制,为了控制医疗费用,有必要制定相关的标准和指南来规范医生的行为,这些标准和指南的制定必须基于研究获得的最佳证据,同时必须确保医生遵循最佳证据来提供“最好实践”,从而达到降低医疗费用、提高医疗质量的目的。此种基于最佳证据而提出的循证医学思路得到政府大力支持,从而迅速发展起来[ 1]

1 循证医学的基本内容

循证医学即“遵循证据的医学”,其创始人之一David Sackett将其定义为“慎重、准确和明智地应用当前所能获得的最好的研究证据来确定患者的治疗措施”[ 2]。循证医学强调医师诊治患者必须基于当前可获得的最佳研究证据,结合医师的经验和患者的临床资料,并尊重患者的意愿,从而保证患者得到当前最佳的治疗效果。循证医学要求医师的行医模式,应该由以经验来判断和推论为基础的经验医学向循证医学转化,为患者提供最佳的医疗服务。

循证医学的基本内容可归纳为一个核心概念、两个金标准证据、三个基本要素、四个基本步骤和五级证据力度。一个核心概念,即证据来源于高质量的临床研究,是相关最新而且可靠的文献信息,是相对于个人经验的外部证据。两个金标准证据,一是多个随机对照试验(randomized controlled trial,RCT)的系统评价(systematic review,SR),即系统综述或荟萃分析(meta-analysis),二是单个样本量足够大的随机对照试验,二者是证明某种诊疗方法有效性和安全性的最可靠证据。三个基本要素,即收集到的最新最好的临床研究证据、医生熟练的临床经验和患者的个体情况及其意愿,是临床医生制定最佳诊疗方案的三个基本要素。四个基本步骤,包括在临床实践中提出问题,在全世界范围内寻找证据,对收集到的最新、最全面的证据进行评价,然后应用确认为最好的证据并进行再评价。五级证据力度,即将研究证据按质量、可靠度分为五级,其证据力度依次降低,Ⅰ级为所有RCT的系统评价,Ⅱ级为单个样本量足够大的RCT,Ⅲ级为非随机的对照研究,Ⅳ级为无对照的系列病例观察,Ⅴ级为专家意见,临床实践中应首先考虑使用Ⅰ、Ⅱ两级金标准证据,在没有金标准证据的情况下可依次使用其他级别的证据,专家意见可信度最低。

2 正确认识循证医学实践中存在的缺陷

尽管循证医学的产生、发展和盛行有其他原因,但其核心原因与核心逻辑是,医疗资源浪费、医疗质量下降源于医生追求利润而治疗不当。为了防止医生追求利润而治疗不当,解决办法是让医生进行“最好实践”;为了确保医生进行“最好实践”,必须让医生遵循“最佳证据”;为了确定“最佳证据”,可将所有研究证据进行分级,级别最高的证据就是“最佳证据”;为了将证据分级,就要确定证据级别标准,即采用按照获得证据所采取方法的严格程度作为分级标准,如SR、RCT获得证据的方法最严格、级别最高,非随机对照、无对照的系列病例观察次之,专家意见和个人经验缺乏严格的方法学支撑而级别最低。从理论上来讲,循证医学推崇的理念是合理的,方法是可行的,标准是有依据的,具有其优越性,对临床实践应该会起到积极作用。但是,在临床实践中具体应用循证医学时,常常会将“最好的实践”简化为“遵循最佳证据进行实践”,再将“遵循最佳证据进行实践”简化为“遵循现有证据中级别最高的证据进行实践”,结果,循证医学就会走向为了追求“最佳证据”而采用“级别最高证据”就是“最佳证据”的极端,常常会出现一些缺陷,主要表现在以下几个方面。

2.1 最佳证据的过度化和绝对化

循证医学强调证据最优化,从而导致追求最佳证据的过度化和绝对化。从理论上讲,循证医学追求证据的最优化是值得肯定和推崇的,因为做事要讲证据,没有证据证明的“好的做事方法”难以保证取得好的结果,只有最佳证据证实的好的诊疗方法才能有效指导临床实践,从而保证获得最好的临床诊疗效果。但是,循证医学在强调证据最优化时,采用的获取证据方法是最为可行的试验方法和最为精确的统计分析而获得的研究结论,但是,这些所谓的最为可行的试验方法和最精确的统计分析所获得的结论与事实本身是有差距的,有时差距可能会很大。事实上,就循证医学所推崇的最佳证据,即RCT和SR所获证据,在现实临床实践中较难获取,因为按照RCT和SR的要求进行研究而获得的证据确实太少,绝大多数疾病诊治方案的制定还是依赖于较低级别的证据。因此,在具体临床实践中,不能一概否认低级别证据的巨大作用,就是循证医学认为是最低级别证据的专家意见,在很多情况下可有效指导临床,产生好的结局,特别是对疑难病的诊治,专家意见有时会起决定性作用。事实上,专家意见和经验本身就是经过临床反复验证后所获得的总结,是对疾病规律的认识,很多时候是非常有用的证据。不能简单地把最佳证据过度化和绝对化,否认所谓低级别证据的巨大指导作用。

2.2 过度重视最佳证据的普遍性

循证医学强调证据最优化值得提倡,但是,在具体临床实践中所获得的所谓最佳证据常常存在很多问题,往往会导致普遍性与特殊性的巨大矛盾。分析一下循证医学强调的最佳证据(即RCT和SR所获证据)获得的方式就会发现,随机对照试验是在平均的情境中,针对平均的和理想状态的病人,从而获得平均的、理想的证据。事实上,临床试验中在选取病例时,为了更好对比各组之间试验效果的同质性,必须按照诊断标准、纳入标准和排除标准等选择病例,排除某些特殊情况,即使是符合诊断标准,但不利于研究进行比较的、可能影响研究的情形,如患者年龄、体质、合并症等等,都可能会被排除在研究之外,以便尽可能减少偏倚因素对研究的影响,使进入研究的对象尽可能具有同质性。在研究数据分析过程中,很多研究者会将极度偏离平均情况的病例样本数据作为极端数据剔除,即使不是人为剔除,也存在抽样误差,如在统计分析时也只强调95%( P<0.05)或99%( P<0.01)的吻合度。这样得来的证据,对于典型的、单纯的、没有合并症的病例具有较高的证据效力,但对于偏离平均数较远、同时合并多种疾病的病例或因抽样误差造成的不一致等情况,其证据效力就会大打折扣,有时甚至会带来很大的不利影响。在现实医疗实践中,只患单一疾病且接近获取最佳证据的试验样本的平均状况和理想状态的病例本身就不多,对那些不符合平均状况、合并其他疾病的患者该怎么处理?也就是说,应该怎样保证处于普遍规律之外的患者也能得到妥善的治疗?这就暴露出循证医学实践强调的最佳证据本身(即证据的普遍性)具有较大的缺陷,也就是说过度强调用事物的普遍性去代替事物的特殊性,其结果将导致特殊性无法得到正确的对待,用所谓最佳证据获得的普遍性方法指导临床实践,只能解决部分问题,不能解决所有问题,更不能解决疑难与复杂的问题。

2.3 忽视最佳证据获取过程中的缺陷

最佳证据在获取过程中会受到许多因素的干扰,结果就会使最佳证据并非真正意义的最佳证据。循证医学在获取证据过程中,可能存在人为因素和获取方法的缺陷。理想状态中的循证医学在获取证据的试验中,研究者按照规范的研究方法去操作,但事实上这一点在临床研究中很难做到。研究者是人,同样会存在普通人都存在的弱点与不足,如研究者个人希望某项研究能获得好的结果,这个好的结果对自己或者利益集团将会产生很大的利益,即使多么严密的研究,同样可能受到研究者个人意愿的影响,其结果将会不真实;有的研究是对某些药品或器械进行验证,在试验中有的厂商可能会提供赞助,即使不提供赞助也难免有某些贿赂或情感投资,这些都可能导致研究结果的不真实。证据在获取过程中也会受到各种方法的制约,如前述所言抽样误差与可信性判断、各种统计分析方法的不完备,等等,都会造成研究数据的不真实。从这些不真实的数据中所获得的证据自然就不是最好的证据。因此,过度强调RCT和SR所获证据就是绝对最佳证据,难以让人信服。

3 正确对待循证医学实践中的缺陷

循证医学就其本质而言是一种很好的指导临床实践的方法,如果在循证医学实践中克服以上缺陷,将会发挥更好的指导临床实践的作用。用唯物辩证法指导循证医学实践,将会更好地克服循证医学实践中的缺陷,从而完善循证医学实践,促进临床实践取得最佳效果。

3.1 正确认识证据的相对性

真理是相对的。人们对事物客观规律的认识是相对的,不是绝对的,对规律的认识总是处在不断的变化与发展之中。循证医学所言最佳证据也是相对的,不能过度化与绝对化。RCT和SR所获得的证据从理论上讲是最佳证据,但由于证据在获取过程中受到诸多因素的影响,结果证据可能是最佳证据,也可能不是最佳证据,有时甚至是伪证据。如果过度追求最佳证据,强调最佳证据的绝对化,那么具体的临床实践就无法进行了,这是在具体临床实践中必须规避的。因此,在临床实践时,对于所谓最佳证据提供的临床诊疗方法要三思而行,认真对待,不能认为通过SR、RCT等获取的证据而得到的诊疗方法就是绝对的最佳方法,就一用到底,遇到新情况不知变通。同时,也不要小视其他所谓低级别证据的作用,低级别证据有时也可能成为最佳证据,特别是在处理特殊病人和疑难病例等复杂情况时,低级别的证据有时会起决定性作用,如经验丰富的专家意见有时对某些疑难复杂病例的诊治可能会起到极其重要作用。对于年轻医师来说,在具体临床实践中,即要尊重循证医学所获得的证据,也要注意尊重老专家的经验。只有充分认识证据的相对性,克服绝对性,才能在临床实践中有效运用最好的证据与诊疗方法,取得最好的诊疗效果。因此,在医学实践中,不否认SR、RCT等方法的重要性,但循证医学应该扩展视野,不要让所谓“金标准”束缚自己,要采用多种多样的研究方法,如量化的、质化的、试验的、思辨的方法均可,以“结局好的程度”而不是以“方法的严格程度”作为判定证据级别的最终标准,这样可以发现、证实那些在实践中获得好结局的好的证据。

3.2 正确认识证据的普遍性与特殊性

事物的本质或规律具有普遍性与特殊性两个方面。人们的认识过程有两个方面,即由特殊到一般,再由一般到特殊。人们首先认识许多不同事物的特殊本质,然后进行概括,从而认识诸多事物的共同本质。在认识共同的本质后,再以共同的认识为指导,继续探究没有认识或尚未深入认识的事物,找出其特殊的本质,这样才可以补充、丰富和发展对共同的本质的认识。人类的认识总是这样循环往复,每一次循环都可能使认识提高一步,在这个过程中,一方面必须认识矛盾的特殊性,认识个别事物的特殊本质,才可能充分认识矛盾的普遍性,充分认识诸种事物的共同本质。因此,认识事物过程中,必须注重矛盾的普遍性和特殊性两方面的认识,不可过分强调一方面而忽视另一方面。在科学研究过程中,人们总是希望找到事物的普遍规律,获得处理事物的普遍方法,以便更好地指导以后的实践。但我们要注意到,不同学科规律的普遍性和特殊性程度是有差别的,有的普遍性高,有的普遍性低。物理学、化学等自然科学所进行的研究和实践的结果同一,普遍性高,研究操作可以重复,结果可以预测。医学与生物学、生理学密切关联,其研究结论比物理学、化学的普遍性要低,但比社会学、心理学等学科的普遍性要高。因此,各学科的研究结论(普遍性规律)指导具体实践的力度是不一样的。医学研究获得的结论(普遍性规律)可以重复,但重复性是有折扣的,也就是说只在一定程度上可以重复,如某种治疗方法治疗某种疾病不在同一时间或场合或具体的个体运用时,可能会产生不完全同一的效果,有的效果可能好,有的效果可能稍差,有的甚至无效。因此,在具体医学实践中,要求医师在应用证据时,要充分考虑证据的普遍性与特殊性,即使是SR、RCT等获取的证据也要考虑普遍性与特殊性的矛盾,特别是在针对特殊病例和疑难病例时,要充分认识到每个患者的特殊性,采取相应的特殊方法才能取得好的效果,避免过度强调循证医学的最佳证据和普遍规律而贻误最佳治疗时机。

3.3 遵循循序渐进和不断完善的策略

事物的发展是循序渐进的,需要一个不断完善的过程,不可能一蹴而就。循证医学的建立,对于医学的规范和发展无疑起到巨大的推动作用。但要充分认识到,循证医学观念的提出与方法的建立只标志着循证医学的兴起,还只是万里长征的起步,更多的工作还在今后。必须采用循序渐进、不断积累、逐渐规范和不断完善的策略。首先把重点和精力放在影响人类身体健康重大疾病的循证实践上,由重大疾病到一般疾病,不断完善。循证医学是建立在临床研究基础之上的一门方法学,有赖于临床研究的不断发展与进步,而临床研究是一个不断追求完善的工作,它为循证医学提供基本素材,推动循证医学的不断完善。当前临床医学发展十分迅速,今天认为是正确的结论,明天有可能被证明是不完善的或是错误的,如雌激素替代治疗就是一个典型的例子,先前基于一系列研究,人们曾经相信激素替代治疗可以降低绝经后女性心血管疾病的患病风险,然而此后更严格的研究发现,激素替代治疗反而增加冠状动脉事件、血栓和脑卒中的风险。因此,在循证医学实践中,对所有证据都应持一定的批评态度,在应用证据之前,必须严格评价证据质量,同时还要不断接受新的证据,以便不断完善新的证据。

只有做到正确认识循证医学实践的特点,遵循合乎循证医学发展的客观规律,按照循序渐进的发展方式,不断扩展循证医学的内容,临床实践才会在循证医学的指导下,少走弯路,健康发展。

The authors have declared that no competing interests exist.

参考文献
[1] Goodhart CD, Kazdin AE, Sternberg RG. Evidence-based psychotherapy: Where practice and research meet [M]. Washington DC: American Psychological Association, 2006: 15. [本文引用:1]
[2] Sackett DL, Rosenberg WM, Gray JA, et al. Evidence-based medicine: What it is and what it isn’t?[J]. BMJ, 1996, 312(7023): 71-72. [本文引用:1]