Fraser CD Jr, Jaquiss RD, Rosenthal DN, et al. Prospective trial of a pediatric ventricular assist device[J]. N Engl J Med, 2012,367（6）：532-541.

2b。

目前,严重心力衰竭儿童患者心脏移植手术前的机械辅助循环装置的选择十分有限。

比较严重心力衰竭儿童患者心脏移植手术前应用小儿心室辅助装置（ventricular assist device,VAD）组与体外膜肺氧合治疗（extracorporeal membrane oxygenation,ECMO）历史对照组的生存率及不良事件。

•研究条件：由德克萨斯儿童医院的Fraser博士等人发起的研究,美国及加拿大17个儿童心脏中心参与,并由Berlin Heart公司赞助。

•研究方法：前瞻性、多中心、单组队列研究。

•研究时间：2007年5月至2012年8月。

•研究对象：选取年龄16岁以下、体重3~60 kg、双心室循环、接受最佳药物治疗仍有严重心力衰竭并等待接受心脏移植的患儿作为VAD组;在体外生命支持组织（extracorporeal life support organization,ELSO）数据库中选取接受ECMO治疗并与治疗组倾向得分相匹配的病例作为历史对照组。

•干预措施：根据体表面积分为两个队列。VAD队列1：体表面积<0.7 m²,N=24;VAD队列2：体表面积0.7~1.5 m²,N=24。符合条件的患儿接受Berlin Heart Excor 小儿VAD治疗。

•评价指标：VAD组的主要终点指标为生存期或因神经系统症状而不得不撤除装置的时间;ECMO组的主要终点指标仅为生存期。

共入组病例48例,ELSO数据库选取ECMO治疗病例96例。两组患者的功效结果见 表1。VAD队列1的中位生存期大于174天,而与之对应的ECMO组中位生存期为13天（log-rank P<0.001）;VAD队列2和对应的ECMO组的中位生存期分别为144天和10天（log-rank P<0.001）。队列1和队列2的严重不良反应事件包括大出血（分别为42% 和 50%）、感染（分别为63% 和 50%）、卒中（分别为29%和29%）。

•与ECMO治疗相比,VAD治疗组的生存率得到显著提高。

•严重不良反应事件包括感染、卒中以及出血,大部分受试者均有出现。

心脏移植目前是终末期心力衰竭最有效的治疗方法。但是,晚期心力衰竭患者的数量远远大于可提供心脏移植的供体数量,多数患者在等待供体过程中死亡。在过去的20年里,心脏辅助装置的应用,使终末期心力衰竭的成人患者过渡到心脏移植成为可能。而儿童心室辅助装置的进展则相对缓慢得多,其中一个主要的原因是儿童使用的心脏辅助器械尺寸变化跨度较大。Berlin Heart Excor儿童VAD是一种与人体循环并行的气动外置式循环支持系统。它有多种尺寸可供选择,对新生儿及小儿心力衰竭患者有较好的效果。

本研究入选了48名等待心脏移植的患儿,按照体表面积分为2个队列,每名患儿都按照需要接受了单心室或双心室的Berlin Heart Excor儿童VAD治疗;历史对照组则选取了ELSO数据库内接受ECMO治疗的患儿（按照1∶2的比例选取共96名,且与治疗组的倾向得分相匹配）。研究的主要终点指标为生存期及因神经系统症状撤除装置的时间,同时记录所有不良事件的发生情况。

该研究结果显示,与ECMO治疗相比,心室辅助装置治疗组的生存率得到显著提高（两个队列的中位生存时间分别为174天vs. 10天及144天vs. 13天, P值均<0.001）。严重不良反应事件包括大出血（分别为42%和50%）、感染（分别为63%和50%）、卒中（分别为29%和29%）,大部分受试者均有出现。

该研究证明了VAD在儿童中应用的有效性。VAD组相较ECMO组显著提高了生存期,使更多患儿可以成功过渡至心脏移植。该研究主要受限于对照组的数据有限,无法做到完全随机设计,这使得结果的客观性受到一定的影响;另外由于ECMO历史对照组无不良事件的相关记录,因而未进行两组间不良事件发生率的统计比较。因此,还需要更多的随机双盲对照试验来进一步证明儿童VAD 的有效性及安全性。